本文转自：中国医药报
本报北京讯 近日，国家药监局药品审评中心发布《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性技术指导原则》（以下简称《指导原则》），指导企业在完成早期研究后，更好地评估是否适合开展单臂试验（SAT）作为关键临床研究，以支持后续的上市申请。
《指导原则》就SAT设计的适用性、支持附条件上市申请时对确证性临床试验的要求、SAT支持常规批准的情形等进行阐述，适用于抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品。
《指导原则》提出，当计划以SAT作为关键研究支持抗肿瘤药物上市时，必须以患者获益为核心；只有充分权衡风险与获益，满足其治疗获益大于SAT自身不确定性所带来的风险时，方可接受SAT结果支持药物上市。
《指导原则》列举了SAT作为支持药物上市申请关键研究的适用条件，同时强调，适用条件不是关键临床试验采用单臂研究设计的充分条件，需综合试验药物在目标人群中潜在的获益风险比，以及疾病和药物的机制研究与SAT结果是否可以形成证据链，使SAT的结果足以预测药物临床价值等，综合判定采用SAT作为关键研究的合理性。
《指导原则》明确，现阶段，当抗肿瘤药物采用SAT支持上市，根据《药品注册管理办法》，满足“治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值”的前提时，该药物上市申请可适用附条件批准程序。同时，《指导原则》提出了支持附条件上市申请时对确证性临床试验的要求。
此外，《指导原则》还提出了探索最优给药策略、关注缓解质量、对安全性和联合用药的考量等要求。 （许明双）
